Las terapias CAR-T nos sitúan a las puertas de una nueva era en el ámbito terapéutico y en el cambio de los modelos de trabajo

“Las terapias CAR-T nos sitúan en las puertas de una era. Quizás, al ser un tratamiento tan innovador en el ámbito fármaco-terapéutico, supone un cambio de paradigma no sólo a la hora de conocer su potencial y eficacia, sino también en el cambio total de los modelos de trabajo entre entidades públicas y privadas”. Así lo aseguró Natividad Calvente, directora de Relaciones Institucionales de Gilead Sciences, en el Curso de Inmunoterapia y Terapia Celular en Hemato-Oncología, organizado por la Clínica Universidad de Navarra.

El encuentro, que tuvo lugar  en el campus de posgrado que la institución académica tiene en Madrid, reunió a cerca de 200 especialistas hemato-oncólogos, investigadores, representantes políticos y de la industria farmacéutica, para tratar la evolución de las terapias avanzadas contra el cáncer y los retos de la regulación y acceso de los pacientes a estos innovadores tratamientos.

Durante los días 5 y 6 de junio, los expertos abordaron el impulso de estas terapias avanzadas, como la terapia celular o la terapia génica, para el tratamiento de enfermedades hematológicas. A su vez, se trataron los últimos avances en inmunoterapia, entre los que destacó el desarrollo de la terapia celular adoptiva, un tipo de inmunoterapia que consiste en la extracción y uso de las células del sistema inmune propias de un paciente para tratar su cáncer. De este tipo de terapia procede el tratamiento con células CAR-T (células inmunitarias con receptor de antígeno quimérico), sobre el que versó el resto del curso.

Investigación y desarrollo de las terapias CAR-T

Tras las primeras sesiones, se abordó en profundidad la necesidad de progresar en la investigación y desarrollo de terapias con células CAR-T, tanto desde la industria farmacéutica como desde los hospitales, con la promoción de los llamados CAR-T académicos, es decir, ensayos en los que la fabricación del medicamento de células CAR-T la realiza un hospital universitario.

“Estamos viendo un momento donde la inmunoterapia y la terapia celular son unas vías totalmente nuevas de tratamiento que debemos desarrollar y asegurar su seguridad para nuestros pacientes. Esto requiere de nosotros, los especialistas en hematología, ponernos al servicio de nuestros compañeros para trabajar en equipo con otras especialidades como los inmunólogos, oncólogos, enfermeras y otros profesionales”, señaló el Dr. Jesús San Miguel, director de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra.

Desafíos y sostenibilidad de las terapias CAR-T

El último día del encuentro estuvo principalmente centrado en los desafíos que supone el tratamiento con células CAR-T y su sostenibilidad en el Sistema Nacional de Salud. María Jesús Lamas,  directora de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), resaltó que España es un país pionero en Europa en el impulso de estas terapias avanzadas con “un potente tejido investigador que tiene que contribuir a que los pacientes accedan a esta terapias y tengan el resultado deseado, que es curarse”.

En relación al acceso a estos tratamientos, también señaló que “el precio final de estos medicamentos en su incorporación al Sistema Nacional de Salud debe reconocer cuando un país ha apostado por su desarrollo”.

Otra de las conclusiones del encuentro fue la necesidad fundamental de colaboración público-privada en el avance de la investigación y desarrollo de las células CAR-T. Marta Moreno, directora de Acceso al Mercado y Relaciones Institucionales de Novartis Oncology, destacó que en “el desarrollo de las terapias CAR, debe haber cabida para todos, tanto para las terapias académicas como las comerciales. Debemos velar por el bienestar de nuestros pacientes tanto con unas como con otras”.

A este argumento se sumó Juan José Polledo, su homólogo en Celgene, añadiendo que “lo único que nos va a legitimar a todos es que aquellos pacientes que se pueden beneficiar de estas terapias las reciban”.

Además de las citadas compañías farmacéuticas, representantes de la Consejería de Sanidad de Madrid y de AEMPS, participaron en este debate especialistas en Hemato-Oncología e investigadores procedes de 18 hospitales y centros de investigación españoles.

Resultados prometedores en cánceres hematológicos

En el curso también se revisaron los últimos resultados clínicos de la terapia con CAR-T en algunos cánceres de la sangre. En concreto, en ciertos tipos de leucemia, linfoma o mieloma (cánceres que suponen el 10% de todos los diagnosticados), el tratamiento con células CAR-T es capaz de producir respuestas completas de la enfermedad en pacientes sin opciones terapéuticas.

“Las terapias CAR-T son una oportunidad. El desafío está en disminuir la toxicidad y las recaídas de la enfermedad”,  señaló el Dr. Felipe Prósper, investigador senior del Cima, director el área de Terapia Celular y codirector del Servicio de Hematología de la Clínica Universidad de Navarra.

A este respecto, la Clínica tiene abiertos 4 ensayos clínicos de terapia avanzada con células CAR-T dirigidos al tratamiento del mieloma múltiple y del linfoma no Hodgkin, ambos dirigidos a pacientes en recaída y resistentes al tratamiento convencional. Además, antes de finales de año, prevé activar otras cuatro investigaciones clínicas contra estos mismos tumores hematológicos, además de contra la leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Entre estos estudios, figuran dos ensayos clínicos con terapia CAR-T académica destinados a tratar el mieloma múltiple y la LLA. A su vez, la Clínica también abrirá en marzo de 2020 otro estudio contra el mieloma múltiple con terapia CAR-T académica. Se trata de un ensayo internacional liderado por el Hospital Universitario de Wurzburgo (Alemania), donde la Clínica es el único centro español de entre los cinco centros europeos participantes.