DICCIONARIO MÉDICO

Cadasil

Qué significa cadasil

El término CADASIL corresponde a las siglas en inglés de Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy, traducido como arteriopatía cerebral autosómica dominante con infartos subcorticales y leucoencefalopatía. Se trata de una enfermedad genética rara que afecta a los pequeños vasos sanguíneos del cerebro, provocando accidentes cerebrovasculares isquémicos de repetición, migraña con aura, alteraciones psiquiátricas y deterioro cognitivo progresivo.

La cadasil es considerada la causa hereditaria más frecuente de enfermedad de los vasos cerebrales pequeños. Fue descrita por primera vez en la década de 1990, y desde entonces ha sido objeto de numerosos estudios clínicos y genéticos por su impacto neurológico progresivo y su patrón de herencia autosómico dominante.

Etiopatogenia y causas del cadasil

La causa principal del cadasil es una mutación en el gen NOTCH3, localizado en el cromosoma 19 (19p13.2-p13.1). Este gen codifica una proteína transmembrana que se expresa casi exclusivamente en las células musculares lisas de los vasos sanguíneos. Las mutaciones provocan una acumulación anómala de un material granular osmiofílico en la membrana basal de las células vasculares, deteriorando su función.

Como consecuencia, se produce una progresiva degeneración de las arteriolas cerebrales, afectando especialmente las que irrigan la sustancia blanca profunda y los ganglios basales. Este proceso lleva a una reducción del flujo sanguíneo cerebral, infartos lacunares y una extensa leucoencefalopatía.

Cadasil: herencia y patrón genético

El cadasil hereda de forma autosómica dominante, lo que significa que un solo alelo mutado es suficiente para desarrollar la enfermedad. Cada hijo de un progenitor afectado tiene un 50% de probabilidad de heredar la mutación. La penetrancia es alta, pero la expresión clínica puede variar significativamente incluso entre miembros de una misma familia.

Se han identificado más de 200 mutaciones distintas en el gen NOTCH3, siendo las más frecuentes aquellas que afectan a los cisteínas del dominio EGF-like, fundamentales para la función de la proteína.

Manifestaciones clínicas del cadasil

La arteriopatía cerebral autosómica dominante presenta una evolución insidiosa y multisintomática. Sus principales características clínicas incluyen:

1. Migraña con aura

Aparece en aproximadamente el 30-40% de los pacientes, a menudo como el síntoma inicial. El aura suele ser visual, pero también puede incluir síntomas sensitivos o del lenguaje. Generalmente se inicia en la tercera o cuarta década de vida.

2. Accidente cerebrovascular isquémico

Más del 70% de los pacientes con cadasil experimentan infartos subcorticales a lo largo de la evolución. Estos eventos isquémicos son recurrentes, no relacionados con factores de riesgo vascular clásicos, y suelen iniciarse antes de los 50 años.

3. Trastornos psiquiátricos

Son comunes los cuadros depresivos, apatía, irritabilidad o incluso síntomas psicóticos. La progresión de la enfermedad, la carga familiar y la afectación funcional suelen contribuir al desarrollo de estos trastornos.

4. Deterioro cognitivo

Se manifiesta en etapas avanzadas. El perfil es el de una deterioración subcortical: enlentecimiento del procesamiento, alteración de funciones ejecutivas, afectación de la atención y, en menor medida, de la memoria. El deterioro puede progresar hasta una demencia severa.

5. Otros signos neurológicos

  • Marcha inestable y caídas frecuentes.
  • Disartria y otros trastornos del habla.
  • Incontinencia urinaria y trastornos del control esfinteriano.

Diagnóstico de cadasil

El diagnóstico de la arteriopatía cerebral autosómica dominante debe plantearse en pacientes jóvenes con migraña, antecedentes familiares de ictus y lesiones sugestivas en neuroimagen. Los pasos diagnósticos incluyen:

1. Resonancia magnética cerebral (RM)

Es la prueba de imagen clave. Muestra lesiones hiperintensas en sustancia blanca en secuencias T2/FLAIR, localizadas en lóbulos temporales anteriores, cápsula externa, ganglios basales y puente. Estas alteraciones pueden preceder a los síntomas clínicos.

2. Estudio genético

La identificación de una mutación en el gen NOTCH3 confirma el diagnóstico. Esta prueba es especialmente útil cuando hay antecedentes familiares y clínica compatible.

3. Biopsia cutánea

Aunque en desuso por la disponibilidad genética, puede revelar la presencia de depósitos granular eosinofílicos en las células musculares lisas de las arteriolas dérmicas.

4. Evaluación neuropsicológica

Permite caracterizar el patrón de deterioro cognitivo y realizar un seguimiento evolutivo del paciente.

Diagnóstico diferencial

El cadasil debe diferenciarse de otras leucoencefalopatías o vasculopatías cerebrales que cursan con lesiones en sustancia blanca, entre ellas:

  • Esclerosis múltiple: diferente distribución topográfica de las lesiones.
  • Enfermedad de Binswanger: leucoencefalopatía asociada a hipertensión crónica y edad avanzada.
  • Leucoaraiosis por edad: más benigna y de aparición tardía.
  • Otras leucoencefalopatías hereditarias: como la CARASIL (autosómica recesiva).

Tratamiento y manejo clínico del cadasil

No existe un tratamiento curativo. El manejo de cadasil es sintomático y preventivo. Las principales medidas incluyen:

1. Prevención de eventos isquémicos

  • Control de factores de riesgo cardiovascular: presión arterial, diabetes, dislipemia.
  • Antiagregación plaquetaria: en algunos casos puede indicarse aspirina o clopidogrel, aunque su eficacia específica en cadasil no está completamente establecida.

2. Manejo de síntomas

  • Migraña: tratamiento preventivo con betabloqueantes, topiramato o antidepresivos tricíclicos, evitando triptanes o ergotamina.
  • Trastornos afectivos: uso de antidepresivos ISRS o terapia cognitivo-conductual.
  • Rehabilitación cognitiva: estimulación neuropsicológica y estrategias compensatorias.

3. Apoyo familiar y social

El seguimiento multidisciplinar con neurología, psicología, logopedia y trabajo social mejora el abordaje de la enfermedad y proporciona herramientas de afrontamiento tanto al paciente como a la familia.

Pronóstico de la arteriopatía cerebral autosómica dominante

El curso de cadasil es progresivo. La acumulación de infartos lacunares y la extensión de la leucoencefalopatía conducen a un deterioro funcional significativo. La expectativa de vida puede reducirse, especialmente en pacientes con afectación precoz o múltiples eventos isquémicos.

Algunos factores asociados a peor pronóstico son:

  • Inicio temprano de síntomas
  • Presencia de epilepsia
  • Alta carga lesional en RM
  • Mutaciones específicas de peor pronóstico

El conocimiento y diagnóstico precoz de cadasil permite establecer estrategias preventivas y brindar una atención integral a los pacientes y sus familias.

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