DICCIONARIO MÉDICO
Terapia génica
La terapia génica es una modalidad de tratamiento médico que busca modificar o manipular la expresión de un gen o introducir genes nuevos en el cuerpo de un paciente para tratar enfermedades. El campo de la terapia génica se ha expandido significativamente en las últimas décadas gracias a los avances en biología molecular, genómica y técnicas de manipulación genética. La terapia génica puede ser somática o germinal. La terapia génica somática se centra en la alteración de genes en células somáticas, o no reproductivas, del cuerpo. Los cambios genéticos resultantes no son heredables. En contraposición, la terapia génica germinal implica la alteración de genes en las células germinales, que pueden pasar cambios a las generaciones futuras. Sin embargo, debido a consideraciones éticas y de seguridad, la terapia génica germinal no se practica actualmente en humanos. La terapia génica se utiliza para tratar una variedad de enfermedades. Estas incluyen trastornos monogénicos, donde un solo gen defectuoso causa una enfermedad, como la fibrosis quística y la hemofilia. También se aplica en enfermedades más complejas como el cáncer, donde la manipulación de la expresión genética puede ser útil para frenar el crecimiento de células cancerosas. El proceso de terapia génica implica la entrega de ADN modificado o nuevo al núcleo de las células del paciente. Esto se realiza comúnmente utilizando vectores virales, que son virus modificados para eliminar su capacidad de causar enfermedades pero que retienen su capacidad para infectar células. Los vectores no virales también se utilizan y pueden implicar el uso de liposomas, nanopartículas o métodos físicos para introducir el ADN en las células. A pesar de su promesa, la terapia génica enfrenta desafíos. Estos incluyen la entrega eficiente de genes a las células, la superación de las respuestas inmunitarias del huésped y la regulación precisa de la expresión génica. Además, existen preocupaciones éticas y de seguridad relacionadas con la posibilidad de cambios genéticos no intencionados que podrían tener efectos adversos. © Clínica Universidad de Navarra 2023¿Qué es la terapia génica?
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