Oligonucleótido

¿Qué es el oligonucleótido?

Un oligonucleótido es una secuencia corta de nucleótidos, que son las unidades básicas constituyentes del ADN y el ARN. Los oligonucleótidos típicamente consisten en una cadena de 20 o menos nucleótidos y desempeñan roles cruciales en la investigación genética, el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades. En el contexto médico y biotecnológico, los oligonucleótidos se utilizan ampliamente como sondas para detectar secuencias específicas de ADN o ARN, como cebadores en la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para amplificar fragmentos de ADN, y como agentes terapéuticos en el desarrollo de nuevos tratamientos para diversas enfermedades.

La importancia de los oligonucleótidos en la Medicina radica en su capacidad para unirse de manera específica a secuencias complementarias de ADN o ARN. Esta propiedad permite el diseño de oligonucleótidos que pueden, por ejemplo, inhibir la expresión de genes específicos implicados en enfermedades, modular la función de los ARN mensajeros (ARNm) para promover o bloquear la producción de proteínas particulares, o incluso corregir mutaciones genéticas que causan trastornos hereditarios.

El uso de oligonucleótidos en la terapia génica ha abierto nuevas vías para el tratamiento de enfermedades genéticas, cáncer, enfermedades infecciosas y trastornos autoinmunes. Los oligonucleótidos antisentido, por ejemplo, están diseñados para unirse a secuencias específicas de ARNm, bloqueando su traducción a proteínas y, por lo tanto, inhibiendo la expresión de genes que contribuyen a la patología de la enfermedad. Esta estrategia se ha utilizado en el desarrollo de tratamientos para enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Los oligonucleótidos también son fundamentales en la tecnología de edición genética, incluyendo el sistema CRISPR-Cas9, donde actúan como guías que dirigen el complejo de edición genética a secuencias específicas del genoma para su corte y modificación. Esta tecnología tiene el potencial de corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades, ofreciendo esperanza para el tratamiento de trastornos hasta ahora incurables.

Además, los oligonucleótidos desempeñan un papel esencial en el diagnóstico molecular de enfermedades. Se utilizan en pruebas genéticas para identificar mutaciones específicas en el ADN o ARN que pueden indicar la presencia de una enfermedad genética, la susceptibilidad a ciertas condiciones o la resistencia a medicamentos específicos. La capacidad de detectar y cuantificar secuencias genéticas específicas con alta sensibilidad y especificidad ha mejorado significativamente el diagnóstico, el pronóstico y la selección de tratamientos personalizados para pacientes con diversas condiciones médicas.

© Clínica Universidad de Navarra 2023