Ensayo clínico para investigar la eficacia y seguridad de luspatercept en pacientes con SMD de bajo riesgo y fenotipo sideroblástico en anillo (SMD-SA).

EL OBJETIVO DEL ESTUDIO ES APLICAR LA DOSIS MÁXIMA DE LUSPATERCEPT PERMITIDA POR LA APROBACIÓN AL INICIO DE LA TERAPIA. EN LUGAR DE 1,0 MG/KG POR TRATAMIENTO, SE PRETENDE UN AUMENTO DE DOSIS DE 1,75 MG/KG DE PESO CORPORAL (DOSIS MÁS ALTA). ESTA DOSIS ADAPTADA TIENE POR OBJETO AVERIGUAR O SIGUIENTE: . .PUEDE LOGRARSE UNA MENOR DEPENDENCIA DE LAS TRANSFUSIONES SOLAMENTE MEDIANTE EL TRATAMIENTO CON LUSPATERCEPT A UNA DOSIS MAS ALTA? . .PUEDE LA DOSIS MAS ALTA PROLONGAR EL PERIODO DE AUSENCIA DE TRANSFUSIONES (RESPUESTA) Y MEJORAR LOS NIVELES DE HEMOGLOBINA EN LOS PACIENTES CON SMD-SA? . .PUEDE MEJORARSE LA RESPUESTA EN PACIENTES CON SMD QUE NO HAYAN RESPONDIDO A LA TERAPIA PREVIA CON LENALIDOMIDA (LEN) O AGENTES HIPOMETILANTES (HMA) (ESTUDIO CON UN MAXIMO DE 10 PACIENTES)? . .AFECTA LA TERAPIA CON LUSPATERCEPT A LA CALIDAD DE VIDA Y AL BIENESTAR DEL PACIENTE?